Storielink „Gentherapie: Hürden nehmen“

Dieser am 19. November 2018 veröffentlichter Artikel, ist nun heute am 06. Februar 2019 in einer neuen übersetzten Version auf den deutschen Seiten von Novartis veröffentlich worden.

Brain Kaspar spricht über die Entwicklung einer Gentherapie (jetzt bekannt als ZOLGENSMA), für die Behandlung der SMA

Quelle: Novartis (https://www.novartis.de/stories/entdecken/gentherapie-huerden-nehmen)

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

FDA nimmt BLA zu AVXS-101 (ZOLGENSMA) an und teilt Priority Review zu

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.