Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.

Zitat:

Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne

http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial

Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019.

SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.

Präklinische Daten zu SRK-015

Präklinische Daten zum klinischen Nutzen von SRK-015 veröffentlicht.

Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin „Human Molecular Genetics„, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015.

SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie.  Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.

Als kleine Hilfe wieder ein Link der Publication direkt über Google-Translate

SRK-015 von Scholar Rock

Scholar Rock geht mit SRK-015, einen anderen Weg.  Es blockiert die Aktivierung von Myostatin und will so dafür sorgen, das die Muskelmasse nicht abnimmt. Wikipedia schreibt:

Myostatin ist ein Protein (Eiweiß), das im menschlichen oder tierischen Körper gebildet wird. Es hemmt das Muskelwachstum, sodass die Muskeln nicht unkontrolliert wachsen.

Die Theorie also ist klar, bzw. bestimmt für jeden vorstellbar was da passieren soll. Ich persönlich(kein Arzt) frage mich aber was das bringen soll wenn die Impulsübertragung, ohne die der Muskel nun mal keinen Zucker macht, nicht funktioniert. Folglich scheint das also warscheinlich eher als Zusatzmedikament gedacht zu sein? Also evtl. ein neuer Hoffnungschimmer bzw. Quasi Trostpflaster für das aufgegebene Olesoxime … auch wenn es das aus medizinischer Sicht nicht wirklich ist.

Quelle: https://www.scholarrock.com/pipeline/srk-015-for-sma/intro/