2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Biogen präsentiert Daten zu Spinraza auf der World Muscle Society

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

Link über Google -Translate zur direkten Übersetzung

Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

Dr. med. Cornelia Köhler, spricht auf der 114. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin über die SMA und die Wirkungsweise von Nusinersen.

In diesem kleinen aber sehr interessanten Video spricht Dr. med. Cornelia Köhler, auf der 114. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin über die SMA und die Wirkungsweise von Nusinersen.

Spinraza jetzt auch in Neuseeland für Typ 1 und 2

Zitat:

24. August 2018 : Biogen hat heute bekannt gegeben, dass SPINRAZA® (nusinersen) von Medsafe für die Behandlung von 5q SMA.1,2 registriert wurde.

Quelle: http://www.scoop.co.nz/stories/GE1808/S00067/treatment-for-spinal-muscular-atrophy-now-registered.htm

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Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

Bericht über die Möglichkeit, Nusinersen mit einem subkutanen, intrathekalen Kathetersystem zu verabreichen

Spinraza (Nusinersen) mit Hilfe eines subkutanen intrathekalen Kathetersystems (SIC) zu verabreichen hat man wohl in Form einer Studie in einer Straßburger Kinderklinik getestet und für gut und „signifikant“ billiger befunden. Einzig die Implantierung des Katheters …. also die Operation hat seine Zeit gekostet. Die dann folgenden Injektionen sind dann wohl immer eine kleine ambulante Angelegenheit von ca. 20 Minuten. Standard ist das aber noch nicht. Ich denke da muß man sich wohl auch warscheinlich ordentlich mit befassen und entscheiden ob man sich einen Katheter einbauen läßt, oder die Prozedur der Lumbalpunktion bzw. intrathekalen Injektion vorzieht.

Quelle: https://scienmag.com/new-nusinersen-drug-delivery-method-identified-for-spinal-muscular-atrophy-patients/

Direkt übersetzt durch Google Translate

Spinraza jetzt auch in der Uniklinik Bonn

Spinraza jetzt auch in der Uniklinik Bonn möglich

„Erste spezifische Therapie gegen erblich bedingten Muskelschwund jetzt auch am Uni-Klinikum Bonn möglich“

spinraza jetzt auch in bonn
Quelle: https://www.uni-bonn.de/neues/205-2018

NICE UK lehnt Spinraza vorerst ab

Das National Institute for Health and Care Excellence lehnt Spinraza auf Grund des hohen Preises vorerst ab,  hofft aber auf weitere Gespräche mit Biogen.

Quelle: https://www.nice.org.uk/news/article/nice-would-welcome-further-discussions-about-access-to-spinal-muscular-atrophy-drug-nusinersen

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