Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

Vermutlich … so leite ich das mal davon ab, scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche „Mechanismen“ zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen?

Zitat: (Zitatnahe Übersetzung)

BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel

Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

Laufen, Laufen, Laufen und gutes dabei tun.

Am 28. April diesen Jahres zufällig in Düsseldorf unterwegs?

Dann hätte ich einen Vorschlag.

https://www.betterplace.org/de/fundraising-events/31942-wir-laufen-fur-die-heilung-schwerkranker-kinder

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

FDA nimmt BLA zu AVXS-101 (ZOLGENSMA) an und teilt Priority Review zu

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Präklinische Daten zu SRK-015

Präklinische Daten zum klinischen Nutzen von SRK-015 veröffentlicht.

Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin „Human Molecular Genetics„, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015.

SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie.  Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.

Als kleine Hilfe wieder ein Link der Publication direkt über Google-Translate

Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

Antrag auf Erweiterung des Neugeborenenscreening um Test auf SMA angenommen.

Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann.

Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen.

Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download

Storielink

Forschungsdirektorien Suerie Moon, über neue Strategien zur Preispolitik schwierig zu finanzierenden Medikamenten.

Die hohen Preise der Medikamente zur Behandlung der SMA, sowie auch für anderere Krankheiten haben in den letzten Tagen, angestoßen durch den angeschlagenen Preis von 3.5 Millionen Euro für AVXS-101, viele Diskussionen ausgelößt. In einem Online-Artikel der Österreicher Zeitung „DerStandard“ , schlägt Forschungsdirektorien Suerie Moon, eine bekannte Größe im Bereich der Preispolitik der USA hier neue Strategien vor.

https://derstandard.at/2000091905985/Wie-der-Kampf-um-faire-Arzneimittelpreise-gelingen-kann

Quelle: DerStandart