ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

Storielink: Ethiker kritisieren Pharmaindustrie

Ethiker kritisieren den hohen Preis eines Medikaments zur Behandlung bzw. gar Heilung der spinalen Muskelatrophie, welches geplant 2019 auf den Markt kommen soll.

 

Quelle: https://www.tagesanzeiger.ch/schweiz/standard/Ethiker-kritisieren-Pharmaindustrie/story/20340650

Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?

Biomarker für SMN-Proteine bei spinaler Muskelatrophie

Übersetztes Zitat:

Hier berichten wir über die Etablierung einer semi-quantitativen Analyse des SMN-Proteins in peripheren Blutkernen (PBCs) mittels bildgebender Durchflusszytometrie. Wir konnten putative Zielzellen in PBCs, die funktionelles SMN-Protein enthielten, erfolgreich identifizieren und hatten somit das Potenzial, als biologischer Marker zur Bewertung von SMA-therapeutischen Interventionen zu dienen [ 23 , 24 ]. Unsere Ergebnisse beleuchten auch die Beziehung zwischen dem pathologischen Zustand von SMA und den systemischen Spiegeln von SMN-Protein bei Patienten während langfristiger klinischer Studien.

Laienhaft verstehe ich das man so evtl. erkennen kann ob z.B. Spinraza oder ähnlich agierende künftige Medikament ordentlich SMN-Proteine erstellen.

Hier der sehr große Bericht darüber:

http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0201764

Ich empfehle mit Chrome übersetzen zu lassen. (läßt sich leider nicht mit Google-Translate verlinken)