Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

Vermutlich … so leite ich das mal davon ab, scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche „Mechanismen“ zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen?

Zitat: (Zitatnahe Übersetzung)

BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel

Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

Laufen, Laufen, Laufen und gutes dabei tun.

Am 28. April diesen Jahres zufällig in Düsseldorf unterwegs?

Dann hätte ich einen Vorschlag.

https://www.betterplace.org/de/fundraising-events/31942-wir-laufen-fur-die-heilung-schwerkranker-kinder

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

FDA nimmt BLA zu AVXS-101 (ZOLGENSMA) an und teilt Priority Review zu

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

Antrag auf Erweiterung des Neugeborenenscreening um Test auf SMA angenommen.

Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann.

Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen.

Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download

Einer geht noch …..

2. Medikament zur Behandlung der spinale Muskelatrophie extrem t.euer

Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2.Medikament gegen die spinale Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, das dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion etwas tut, was mit Heilung gleichzusetzen ist. Die Meinungen über den Preis gehen da unter den Patienten aber trotzdem auseinander. Viele sind erschrocken und haben Angst das ihre Krankenkasse für Sie selbst, oder ihre Kinder diese Wahnsinns-Summe niemals bezahlen wird. Klar, wir kennen es ja alle und wissen, das schon bei wesentlich kleineren Beträgen für Rollstühle oder sonstige Hilfsmittel häufig ganzschön gekämpft werden muß. Andere widerum sehen es nüchtern und rechnen den Spinraza-Preis dagegen und sind da guter Dinge, denn irgendwann würden die Behandlungen mit Spinraza mehr kosten. Ob die Rechnung wirklich aufgeht wird man sehen.

Achja, Einer geht noch 😉 damit meine ich eine weitere Meldung darüber, die aber doch recht interessant ist.

Bonanza um Babyspritze

Quelle: WOZ Die Wochenzeitung

 

Storielink: Ethiker kritisieren Pharmaindustrie

Ethiker kritisieren den hohen Preis eines Medikaments zur Behandlung bzw. gar Heilung der spinalen Muskelatrophie, welches geplant 2019 auf den Markt kommen soll.

 

Quelle: https://www.tagesanzeiger.ch/schweiz/standard/Ethiker-kritisieren-Pharmaindustrie/story/20340650

Wieder ein Stückchen weiter?

Neue Erkenntnisse über spinale Muskelatrophie entdeckt

Die Seite englischsprachige Seite SMA News Today berichtet heute über eine Veröffentlichung vom 24. September 2018 welche eine weitere Erkenntnis über die SMA offenbart. Aktueller Wissensstand ist ja heute, das die Anzahl der SMN2 Kopien ebenso in Zusammenhang mit der Ausprägung der SMA und des Typs steht. Allerdings ist das nicht immer 100%ig. Es gibt da immernoch irgendwelche Faktoren die man bis heute nicht sicher herausgefunden hat. Neben den im July 2018 gewonnenen Erkentnissen vom Forscherteam um Fr. Dr. Wirth aus der Uni Köln, hat man nun weiter festgestellt das die DNA-Mythelierung des DYNC1H1 Gens ebenso mit der Ausprägung der SMA in Zusammenhang steht.