Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

Vorläufige Ergebnisse über klinischen Nutzen von Risdiplam zu Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 veröffentlicht.

Zitat:

„Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3“

South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 demonstrieren.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/risdiplam-demonstrates-preliminary-evidence-of-clinical-benefit-in-type-1-2–3-spinal-muscular-atrophy-patients-300723444.html

Link über Google-Translate zur direkten Übersetzung

Das englischsprachige offizielle Community Update von Roche, hier zum Download

Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. „Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt“ weiterlesen

Olesoxime – Forschung wird eingestellt

Neben dem Prinzip aus dem SMN2 Gen die Proteine zu bilden, um durch dessen Erhöhung die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten, Beispiel Spinraza, oder die sich noch in Entwicklung befindlichen Ansätze wie RG7916  aus dem SMA-Programm von Roche und PTC Therapeutics oder AVXS-101 von AveXis/Novartis, gibt es noch andere Ansätze wie das ebenfalls von Roche stammende Olesoxime welches eher die Nerven schützen sollte. Es gab schon Theorien das wohl irgendwann mal beide Ansätze zusammen eine gute Behandlung der SMA ergeben könnten. Leider gab es im Laufe der Studie viele Höhen und Tiefen, sodas früher schon einmal ein kleiner Stop eingelegt wurde da es Komplikationen gab. Nun wird Olesoxime leider komplett eingestellt.

Hier das offizielle Statement dazu: Olesoxime-PG-update-May-2018