Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

Vorläufige Ergebnisse über klinischen Nutzen von Risdiplam zu Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 veröffentlicht.

Zitat:

„Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3“

South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 demonstrieren.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/risdiplam-demonstrates-preliminary-evidence-of-clinical-benefit-in-type-1-2–3-spinal-muscular-atrophy-patients-300723444.html

Link über Google-Translate zur direkten Übersetzung

Das englischsprachige offizielle Community Update von Roche, hier zum Download

Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. „Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt“ weiterlesen