Spinraza nun auch in China zugelassen

Zitat

CAMBRIDGE, Massachusetts, 28. Februar 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass SPINRAZA (Nusinersen) von der National Medical Products Association (NMPA) für die Behandlung von 5q-Rückenmark zugelassen wurde Muskelatrophie (SMA), wodurch die Präsenz des Unternehmens in China erweitert wird. 
Etwa 95 Prozent aller SMA-Fälle sind 5q-SMA-Fälle und damit die häufigste Form der Erkrankung. 
SPINRAZA ist die erste in China zugelassene Behandlung von SMA, einer führenden genetischen Todesursache bei Säuglingen, die durch fortschreitende, schwächende Muskelschwäche gekennzeichnet ist.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar

Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Biogen präsentiert Daten zu Spinraza auf der World Muscle Society

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

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Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

Dr. med. Cornelia Köhler, spricht auf der 114. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin über die SMA und die Wirkungsweise von Nusinersen.

In diesem kleinen aber sehr interessanten Video spricht Dr. med. Cornelia Köhler, auf der 114. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin über die SMA und die Wirkungsweise von Nusinersen.

Quelle: https://youtu.be/LmjYN6FUMjo

Spinraza jetzt auch in Neuseeland für Typ 1 und 2

Zitat:

24. August 2018 : Biogen hat heute bekannt gegeben, dass SPINRAZA® (nusinersen) von Medsafe für die Behandlung von 5q SMA.1,2 registriert wurde.

Quelle: http://www.scoop.co.nz/stories/GE1808/S00067/treatment-for-spinal-muscular-atrophy-now-registered.htm

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Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

Bericht über die Möglichkeit, Nusinersen mit einem subkutanen, intrathekalen Kathetersystem zu verabreichen

Spinraza (Nusinersen) mit Hilfe eines subkutanen intrathekalen Kathetersystems (SIC) zu verabreichen hat man wohl in Form einer Studie in einer Straßburger Kinderklinik getestet und für gut und „signifikant“ billiger befunden. Einzig die Implantierung des Katheters …. also die Operation hat seine Zeit gekostet. Die dann folgenden Injektionen sind dann wohl immer eine kleine ambulante Angelegenheit von ca. 20 Minuten. Standard ist das aber noch nicht. Ich denke da muß man sich wohl auch warscheinlich ordentlich mit befassen und entscheiden ob man sich einen Katheter einbauen läßt, oder die Prozedur der Lumbalpunktion bzw. intrathekalen Injektion vorzieht.

Quelle: https://scienmag.com/new-nusinersen-drug-delivery-method-identified-for-spinal-muscular-atrophy-patients/

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Storielink: RNA-basierte Therapeutika starten durch

Eigentlich ja schon fast wieder eine alter Hut oder? 😉  Nagut nicht wirklich. Und weil es so schön ist, da wir SMAler ja doch irgendwie die ersten waren die von der neuen Art der Medikamente profitieren durften, muß man auch auf diesen Bericht der ÄrzteZeitung hinweisen.

https://www.aerztezeitung.de/medizin/krankheiten/seltene-erkrankungen/article/968553/beginn-neuen-aera-rna-basierte-therapeutika-starten-durch.html