Storielink „Gentherapie: Hürden nehmen“

Dieser am 19. November 2018 veröffentlichter Artikel, ist nun heute am 06. Februar 2019 in einer neuen übersetzten Version auf den deutschen Seiten von Novartis veröffentlich worden.

Brain Kaspar spricht über die Entwicklung einer Gentherapie (jetzt bekannt als ZOLGENSMA), für die Behandlung der SMA

Quelle: Novartis (https://www.novartis.de/stories/entdecken/gentherapie-huerden-nehmen)

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

FDA nimmt BLA zu AVXS-101 (ZOLGENSMA) an und teilt Priority Review zu

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Storielink

Forschungsdirektorien Suerie Moon, über neue Strategien zur Preispolitik schwierig zu finanzierenden Medikamenten.

Die hohen Preise der Medikamente zur Behandlung der SMA, sowie auch für anderere Krankheiten haben in den letzten Tagen, angestoßen durch den angeschlagenen Preis von 3.5 Millionen Euro für AVXS-101, viele Diskussionen ausgelößt. In einem Online-Artikel der Österreicher Zeitung „DerStandard“ , schlägt Forschungsdirektorien Suerie Moon, eine bekannte Größe im Bereich der Preispolitik der USA hier neue Strategien vor.

https://derstandard.at/2000091905985/Wie-der-Kampf-um-faire-Arzneimittelpreise-gelingen-kann

Quelle: DerStandart

 

Einer geht noch …..

Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2. Medikament gegen die spinale Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, das dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion etwas tut, was mit Heilung gleichzusetzen ist. Die Meinungen über den Preis gehen da unter den Patienten aber trotzdem auseinander. Viele sind erschrocken und haben Angst das ihre Krankenkasse für Sie selbst, oder ihre Kinder diese Wahnsinns-Summe niemals bezahlen wird. Klar, wir kennen es ja alle und wissen, das schon bei wesentlich kleineren Beträgen für Rollstühle oder sonstige Hilfsmittel häufig ganzschön gekämpft werden muß. Andere widerum sehen es nüchtern und rechnen den Spinraza-Preis dagegen und sind da guter Dinge, denn irgendwann würden die Behandlungen mit Spinraza mehr kosten. Ob die Rechnung wirklich aufgeht wird man sehen.

Achja, Einer geht noch 😉 damit meine ich eine weitere Meldung darüber, die aber doch recht interessant ist.

Bonanza um Babyspritze

Quelle: WOZ Die Wochenzeitung

Storielink: Ethiker kritisieren Pharmaindustrie

Ethiker kritisieren den hohen Preis eines Medikaments zur Behandlung bzw. gar Heilung der spinalen Muskelatrophie, welches geplant 2019 auf den Markt kommen soll.

 

Quelle: https://www.tagesanzeiger.ch/schweiz/standard/Ethiker-kritisieren-Pharmaindustrie/story/20340650

AVXS-101 sprengt die Bank

AVXS-101 … die vermuteten Kosten

Gemunkelt wurde in Patientenkreisen schon länger. Wenn Spinraza immernoch so ca. 80.000 – 100.000€ pro Injektion kostet, was wird dann wohl die Behandlung mit AVXS-101 kosten, welches nur einer einzige Injektion bedarf?

ACHTUNG!! NICHT IM STEHEN KLICKEN … Bitte vorher setzen!!

https://de.reuters.com/article/schweiz-novartis-gentherapie-idDEKCN1NA1Y4