Was ist ZOLGENSMA®?

ZOLGENSMA® ist das zweite Medikament zu Behandlung der spinalen Muskelatrophie, jedoch auch das erste welches direkt beim SMN1 Gen ansetzt.  ZOLGENSMA® ist am 24.05.2019 von der FDA zur Anwendung an Neugeborenen und Kindern bis zu 2 Jahren und (bestimmtem Gewicht -wird recherchiert) in den USA zugelassen worden.