Was ist ZOLGENSMA®?

ZOLGENSMA® ist das zweite Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, jedoch auch das erste welches direkt beim SMN1 Gen ansetzt.  ZOLGENSMA® ist am 24.05.2019 von der FDA zur Anwendung an Neugeborenen und Kindern bis zu 2 Jahren und (bestimmtem Gewicht -wird recherchiert) in den USA zugelassen worden.

Wie ist das mit der Aufsättigungsphase bei Spinraza?

Im Fachblatt zu Spinraza steht dazu:

“Die Behandlung mit Spinraza sollte so früh wie möglich nach der Diagnose mit 4 Autsättigungsdosen an Tag 0, 14, 28 und 63 begonnen werden. Anschließend sollte alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht werden.”

 Das heißt, das Tag 0 der Tag der 1. Injektion ist. Weitere zählen während der Aufsättigungphase immer wieder von Tag 0.  Kurz und knapp heißt dass, das die ersten 3 Injektionen im 2 Wochen Rhythmus gegeben werden. (0,14,28) Dann folgt eine Pause von ca. 5 Wochen(Tag 63 nach 0) und es folgt die 4. und damit letzte im Rahmen der Aufsättigung.

Wie wird Spinraza verabreicht

Spinraza wird per Intrathekaler Injektion verabreicht. Das ist vom Prinzip das selbe wie eine Lumbalpunktion, nur das hier etwas injeziert wird. In Deutschland ist es üblich, das vorab die gleiche Menge Flüssigkeit (Liquor/Nervenwasser) abgelassen wird, welche man dann mit Spinraza wieder auffüllt. Aktuell sind das 5ml.

Sollte auf Grund einer Skoliose und einer operativen Versteifung der Wirbelsäule kein Zugang für die Intrathekale Injektion möglich sein, gibt es alternativ die Möglichkeit sich ein Ommaya-Reservoir implantieren zu lassen.

Eine weitere Möglichkeit sind sogenannte Kathether bzw. Lumbalportsysteme welche ebenso operativ implantiert werden müssen.