Was ist SPINRAZA®?

Spinraza vom Biotechnologieunternehmen BIOGEN® ist das erste Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie. Es wurde am 1. Juni 2017 von der European Medicines Agency für die Behandlung der 5q-SMA im europäischen Raum zugelassen. Mittels sogenannter Antisense Oligonukleotiden wird dabei die SMN-Protein Produktion des BackUp Gens „SMN2“ erhöht.

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