Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Langzeitstudie zu AVXS-101

AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an.

Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. 
Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen sowie die fortgesetzte Wirksamkeit (Meilensteine ​​in der Entwicklung) und die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die AVXS-101-Behandlung zu überwachen.

https://clinicaltrials.gov

AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab

ZITAT:

Die Zulassung von Zolgensma ® , einer Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren, durch die FDA im Mai 2019, war ein wichtiger Meilenstein innerhalb der SMA-Gemeinschaft. 
Zolgensma bietet eine neue Behandlungsoption für Kinder mit SMA und ihre Familien an.  Verständlicherweise sind viele Familien aktiv daran interessiert, so bald wie möglich Zugang zu Zolgensma zu erhalten, und wir arbeiten mit Gesundheitsplänen zusammen, um den Zugang für berechtigte Kinder zu erleichtern.

Quelle: AveXis.com (http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2404747)

Zu kleinen Hilfe bei der Übersetzung, direkt über Google-Translate gelinkter Arikel

AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Mit ZOLGENSMA ®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.

Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen „gezeigt wie es richtig geht“. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.

Gelinktes Logo von zolgensma®

Oben steht New, darunter ein kleiner DNA Strang und das Wort zolgensma, darunter in Klammern der Schriftzug (onasemnogene abeparvovec-xioi) darunter noch der Schriftzug suspension for intravenous infusion
Offizielle Website von ZOLGENSMA®

ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern

Zitat aus AveXis Press Release:

Basel, 24. Mai 2019 – AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma ® (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im Überlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschließlich solcher, die bei der Diagnose prä-symptomatisch sind.

AveXis Press Release