Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015

Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein.

– SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.
– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes und dauerhaftes Target-Engagement aufweist.
– Die endgültigen Ergebnisse der Phase-1-Studie werden im kommenden Jahr auf der jährlichen Cure SMA Konferenz vorgestellt.

Scholar Rock Pressemitteilung (automatsich übersetzt, geringfügig angepasst)

Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015

Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen.

Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegen


Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird; 
Erste Ergebnisse für den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum werden voraussichtlich ab dem 4. Quartal 20 erwartet

Scholar Rock Pressemitteilung

Zur kurzen Info: Scholar Rock entwickelt ein Medikament welches derzeit den Namen SRK-015 trägt. SRK-015 beeinflusst dabei aber NICHT das SMN 1 oder 2 Gen, vielmehr greift es in einen natürlich Prozess ein. SRK-015 hemmt die Bildung von Myostatin und wirkt so dem Muskelabbau entgegen. Cleverer Trick 😉

Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.

Zitat:

Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne

http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial

Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019.

SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.