Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen.

Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die Umsetzung von Ernährungs- und Screening-Richtlinien bei Patienten vor, da solche Defekte wahrscheinlich die metabolische Belastung und das kardiovaskuläre Risiko erhöhen. Diese Studie unterstreicht die Notwendigkeit eines systemischen therapeutischen Ansatzes, um den maximalen Nutzen für alle SMA-Patienten während ihres gesamten Lebens sicherzustellen.

Quelle: PuMed © 2019 The Authors. Annals of Clinical and Translational Neurology published by Wiley Periodicals, Inc on behalf of American Neurological Association.

Weitere Studie zu Langzeiterfahrungen mit SPINRAZA® gestartet

So eine allgemeine Studie gibt es zwar nicht in Deutschland, aber man kann erkennen das immer mehr passiert im Bereich der Forschung bezüglich Langzeitanwendung der Medikamente … aktuell natürlich hier SPINRAZA®

Das NYU Winthrop Hospital beginnt eine Studie mit Lungenfunktionstests, um die Entwicklung unter Nusinersen zu überprüfen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04050852

Dialog mit Patienten und Eltern SMA betroffener Kinder

admedicum® sucht den Dialog mit Patienten und Eltern betroffener Kinder über die Patienten-freundliche Gestaltung einer Homepage zum Thema SMA.

Im Auftrag des forschenden pharmazeutischen Unternehmens Biogen suchen wir den Austausch mit SMA-Patienten und Eltern betroffener Kinder und möchten Sie gerne zu einer Befragung zu diesem Thema einladen.

In dem Gespräch möchten wir untersuchen, wie SMA-Patienten und ihre Angehörigen eine Informationswebseite wahrnehmen, die aktuell von Biogen entwickelt wird. Ziel ist es, die Webseite mit Patienten so weiterzuentwickeln, dass sie tatsächlich an den Bedürfnissen der Patienten orientiert ist. Wir würden uns freuen, wenn Sie Ihre Ideen und Wünsche zu diesem Thema mit uns teilen möchten.

Die Befragung würde in zwei Schritten ablaufen:

  1. Im ersten Schritt würden wir eine 1-zu-1-Videobefragung mit Ihnen durchführen (ca. 30 Minuten) bei der wir Sie zu Ihren Bedürfnissen nach einer Webseite rund um das Thema SMA befragen und Ihnen die aktuelle Webseite von Biogen vorstellen werden.
  2. Nach dem Videointerview würden wir Sie bitten, einen kurzen Online-Fragebogen (etwa 15 Minuten) auszufüllen, bei dem Sie noch einmal die Möglichkeit haben, die Webseite genauer zu beurteilen.

Die Teilnahme an dieser Befragung wird mit einer Aufwandtsentschädigung in Höhe von 30€ honoriert. Vor dem Interview werden wir mit Ihnen eine Datenschutz- und Teilnahmeerklärung vereinbaren. Ihre Einwilligung zur Teilnahme können Sie jederzeit und ohne Angabe von Gründen zurückziehen. Im Anschluss an diese Befragung möchten wir in einer Fokusgruppe die konkrete Umsetzung der Ideen gemeinsam mit Patienten und Angehörigen diskutieren und würden uns freuen, wenn Sie auch an diesem Austausch teilnehmen möchten.

Über admedicum® Business for Patients

Unser Anliegen ist es Patienten und Unternehmen zusammen zu bringen, um Dienstleistungen und Projekte, stets im Sinne – und nach den Bedürfnissen- von Patienten gemeinsam zu entwickeln.

Kontakt

Informationen zum Ablauf des Gesprächs und zum Datenschutz erhalten Sie telefonisch von Ulrike Nowak unter 02236-947-3362 oder per E-Mail an ulrike.nowak@admedicum.com.

Wir freuen uns auf Ihre Kontaktaufnahme und stehen Ihnen gerne für Rückfragen zur Verfügung!

Ein PDF der Artikels zum downloaden, ausdrucken und auch weitergeben ist hier erhältlich.

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.