2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

Firefish „schwimmt“ los, erster Patient dosiert.

Zitat:

PTC-Therapeutika, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die FIREFISH-Studie von RG7916 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 mit der Dosierung des ersten Patienten in ihre entscheidende Phase übergegangen ist.

Quelle: http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/firefish-transitions-pivotal-phase