AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Mit ZOLGENSMA ®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.

Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen „gezeigt wie es richtig geht“. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.

Gelinktes Logo von zolgensma®

Oben steht New, darunter ein kleiner DNA Strang und das Wort zolgensma, darunter in Klammern der Schriftzug (onasemnogene abeparvovec-xioi) darunter noch der Schriftzug suspension for intravenous infusion
Offizielle Website von ZOLGENSMA®

ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern

Zitat aus AveXis Press Release:

Basel, 24. Mai 2019 – AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma ® (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im Überlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschließlich solcher, die bei der Diagnose prä-symptomatisch sind.

AveXis Press Release

Storielink „Gentherapie: Hürden nehmen“

Dieser am 19. November 2018 veröffentlichter Artikel, ist nun heute am 06. Februar 2019 in einer neuen übersetzten Version auf den deutschen Seiten von Novartis veröffentlich worden.

Brain Kaspar spricht über die Entwicklung einer Gentherapie (jetzt bekannt als ZOLGENSMA), für die Behandlung der SMA

Quelle: Novartis (https://www.novartis.de/stories/entdecken/gentherapie-huerden-nehmen)