Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen.

Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die Umsetzung von Ernährungs- und Screening-Richtlinien bei Patienten vor, da solche Defekte wahrscheinlich die metabolische Belastung und das kardiovaskuläre Risiko erhöhen. Diese Studie unterstreicht die Notwendigkeit eines systemischen therapeutischen Ansatzes, um den maximalen Nutzen für alle SMA-Patienten während ihres gesamten Lebens sicherzustellen.

Quelle: PuMed © 2019 The Authors. Annals of Clinical and Translational Neurology published by Wiley Periodicals, Inc on behalf of American Neurological Association.

Weitere Studie zu Langzeiterfahrungen mit SPINRAZA® gestartet

So eine allgemeine Studie gibt es zwar nicht in Deutschland, aber man kann erkennen das immer mehr passiert im Bereich der Forschung bezüglich Langzeitanwendung der Medikamente … aktuell natürlich hier SPINRAZA®

Das NYU Winthrop Hospital beginnt eine Studie mit Lungenfunktionstests, um die Entwicklung unter Nusinersen zu überprüfen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04050852

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Das „Geheimnis“ der grünen Kiwi

Grüne Kiwifruchtextrake schützen teilweise vor Degeneration und Tod von Motoneuronen im „SMA Fadenwurm Modell“ (Caenorhabditis elegans)

Unverändertes automatisch übersetztes Zitat:

Die Verwendung eines transgenen C. elegans- Stammes, der SMA nachahmt, ermöglichte zum ersten Mal den Nachweis einer neuroprotektiven Wirkung von grüner Kiwi auf eine bestimmte Klasse von MN. Tatsächlich konnten Extrakte den apoptotischen Tod von MNs, der durch den neuronenspezifischen Abbau von smn-1 verursacht wurde, signifikant senken. Im Gegensatz dazu zeigten die Goldarten nicht die gleiche Eigenschaft. Die Konsistenz unserer Ergebnisse wird durch ähnliche Ergebnisse bestätigt, die mit zwei unabhängigen Chargen von grünen Kiwis erhalten wurden. Darüber hinaus war der Effekt spezifisch nur bei den Extrakten der grünen Spezies sichtbar, für die eine dosisabhängige Reaktion nachgewiesen wurde. Darüber hinaus wurden drei konsequente SMA-bezogene Phänotypen gerettet, was darauf hindeutet, dass die Neuroprotektion frühzeitig im Degenerationsprozess wirken könnte. Die erhaltenen Ergebnisse ermöglichten die Zuordnung der Neuroprotektionsaktivität zu Makromolekülen mit einem Molekulargewicht von mehr als 3 kDa, die also nicht mit Bestandteilen wie Vitaminen und Polyphenolen assoziiert waren. Dieses Ergebnis veranlasste die Prüfung der verfügbaren hochmolekularen spezifischen Komponenten von grünen Kiwis, nämlich der Protease Actinidin, Kiwellin, Thaumatin-like Protein,2014 ). Keines dieser Moleküle zeigte jedoch zumindest unter den verwendeten Versuchsbedingungen eine signifikante neuroprotektive Wirkung. Wir können jedoch nicht ausschließen, dass diese Proteine ​​bei optimalen Bedingungen eine Rolle bei der Replikation der mit den Extrakten verbundenen biologischen Aktivität spielen könnten, möglicherweise mit synergistischen Effekten.

Quelle: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/fsn3.1078

Veröffentlicht unter CC 4.0