Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Das „Geheimnis“ der grünen Kiwi

Grüne Kiwifruchtextrake schützen teilweise vor Degeneration und Tod von Motoneuronen im „SMA Fadenwurm Modell“ (Caenorhabditis elegans)

Unverändertes automatisch übersetztes Zitat:

Die Verwendung eines transgenen C. elegans- Stammes, der SMA nachahmt, ermöglichte zum ersten Mal den Nachweis einer neuroprotektiven Wirkung von grüner Kiwi auf eine bestimmte Klasse von MN. Tatsächlich konnten Extrakte den apoptotischen Tod von MNs, der durch den neuronenspezifischen Abbau von smn-1 verursacht wurde, signifikant senken. Im Gegensatz dazu zeigten die Goldarten nicht die gleiche Eigenschaft. Die Konsistenz unserer Ergebnisse wird durch ähnliche Ergebnisse bestätigt, die mit zwei unabhängigen Chargen von grünen Kiwis erhalten wurden. Darüber hinaus war der Effekt spezifisch nur bei den Extrakten der grünen Spezies sichtbar, für die eine dosisabhängige Reaktion nachgewiesen wurde. Darüber hinaus wurden drei konsequente SMA-bezogene Phänotypen gerettet, was darauf hindeutet, dass die Neuroprotektion frühzeitig im Degenerationsprozess wirken könnte. Die erhaltenen Ergebnisse ermöglichten die Zuordnung der Neuroprotektionsaktivität zu Makromolekülen mit einem Molekulargewicht von mehr als 3 kDa, die also nicht mit Bestandteilen wie Vitaminen und Polyphenolen assoziiert waren. Dieses Ergebnis veranlasste die Prüfung der verfügbaren hochmolekularen spezifischen Komponenten von grünen Kiwis, nämlich der Protease Actinidin, Kiwellin, Thaumatin-like Protein,2014 ). Keines dieser Moleküle zeigte jedoch zumindest unter den verwendeten Versuchsbedingungen eine signifikante neuroprotektive Wirkung. Wir können jedoch nicht ausschließen, dass diese Proteine ​​bei optimalen Bedingungen eine Rolle bei der Replikation der mit den Extrakten verbundenen biologischen Aktivität spielen könnten, möglicherweise mit synergistischen Effekten.

Quelle: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/fsn3.1078

Veröffentlicht unter CC 4.0

Langzeitstudie zu AVXS-101

AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an.

Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. 
Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen sowie die fortgesetzte Wirksamkeit (Meilensteine ​​in der Entwicklung) und die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die AVXS-101-Behandlung zu überwachen.

https://clinicaltrials.gov

Check’SMA – Spinale Muskelatrophie „live“


Münchner Pop-up Café Check’SMA und Biogen machen Erkrankung hautnah erlebbar.

In Deutschland leben rund 1.500 Menschen mit der seltenen Erkrankung „spinale Muskelatrophie“ (kurz: SMA). Die Betroffenen leiden an starken Bewegungseinschränkungen bis hin zur Rollstuhlpflicht sowie Problemen beim Atmen, Essen und Schlucken. Was dies im Alltag bedeutet, können Nicht-Betroffene vom 22. Juli bis 24. August 2019 im Münchner Pop-up Café #Check’SMA selbst erleben. Alltagsgegenstände wie Tassen sind vereinzelt extrem schwer und symbolisieren die Folgen der Muskelschwäche. Ein Strohhalm mit Löchern verdeutlicht Schluckprobleme, simuliert durch den erhöhten Kraftaufwand beim Ansaugen des Getränks. Und nicht zuletzt macht ein schiefer Stuhl die bei vielen SMA-Patienten auftretende Wirbelsäulenverkrümmung (Skoliose) erlebbar.


Benutzer der so genannten SMA-Checks (gern downloaden und weitergeben) können so ganz einfach nachfühlen, wie eingeschränkt man als SMA-Patient beim Trinken oder Essen ist, und erleben live, wie wichtig die persönliche Assistenz für viele SMA-Betroffene ist. Biogen möchte mit dieser Aktion die Aufmerksamkeit für spinale Muskelatrophie in der breiten Öffentlichkeit erhöhen und mehr Bewusstsein für die Erkrankung schaffen.


Kunst, Genuss & Diskussion

Wer möchte, kann aber auch einfach einen guten Kaffee genießen und das Treiben am Viktualienmarkt beobachten. Denn neben der Auseinandersetzung mit den Folgen der SMA bietet das Pop-up Café die Möglichkeit, besondere Kaffeeröstungen und ausgefallene Zubereitungsarten zu testen. Zusammen mit Süßspeisen, herzhaften Snacks und Bowls entsteht so eine gute Gelegenheit, mit anderen Besuchern ins Gespräch zu kommen.

Der international anerkannte Digital-Pop-Art Künstler Phil L. Herold steuert für die Aktion ein exklusives Kunstwerk bei, das vom 24. bis 27. Juli 2019 im Café #Check’SMA ausgestellt wird.

Der geborene Münchener lebt seit frühester Kindheit selbst mit spinaler Muskelatrophie. Seine großformatigen Werke erstellt er mit den nur minimalen Bewegungen, die ihm noch möglich sind, am PC, der via Bluetooth mit einem Joystick am Rollstuhl verbunden ist. Die Wandgestaltung des Cafés stammt von der renommierten Edding-Art-Künstlerin Katharina Arndt aus Berlin. Zudem wird die Aktion von engagierten SMA-Betroffenen unterstützt. So ist Michael Kolodzig von der Deutschen Muskelstiftung Anfang August für Gespräche und Diskussionen vor Ort. Am 03. sowie 10. August, wird Herr Klaus Schwersenz jeweils von 14-18 Uhr die Arbeit der Initiative SMA sowie die der Diagnosegruppe SMA der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke vorstellen. Darüber hinaus kommt Personalmanagerin Petra Strack im Laufe des Augusts ins Pop-up Café, um über das für SMA-Patienten wichtige Thema persönliche Assistenz zu informieren.


Weitere Informationen

Auf der Website www.checksma.de können Besucher alle Informationen zur Aktion sowie Öffnungszeiten und Programmpunkte des Café #Check’SMA nachlesen. Außerdem finden Interessierte und Betroffene dort Informationen über die Erkrankung sowie zu den Anzeichen von SMA (Adresse: Café #Check’SMA, Rosental 5, 80331 München).