Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zur Behandlung zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet eine paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B die warscheinlich bekannteste Helpmichael“ sind seither von Elter initiiert worden die natürlich nun blanke Angst haben das ihr Kind das Alter von 2 Jahren überschritten hat bis die Zulassung in Europe vonstatten gegangen ist.

Die DGM und die Initiative SMA haben nun diesbezüglich einen offenen Brief an die European Medicines Agency geschrieben.

Die in deutsch übersetze Variante ist hier downloadbar

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

Wie mir soeben zugetragen wurde sei die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie hier zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA.

Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie auch eine Mitteilung von der DGM, die hier zitiert und im Anschluß auch downloadbar ist.

Die Zulassung von Zolgensma® ist beantragt

Die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) ist vom Pharmaunternehmen beantragt, der Zeitpunkt einer Genehmigung ist nicht vorhersehbar. Der Wirkstoff hat bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde
(FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA möglich.

Zolgensma® wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen.

Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es aber zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits und Versorgungssystem zukommen.

Um diesem Problem vorbereitet zu begegnen, haben sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), der größten und ältesten deutschen neuromuskulären Patientenorganisation, die neuropädiatrischen Vertreter der potentiellen deutschen Behandlungszentren und Vertreter des medizinischen Beirats der DGM am 22. August 2019 in Frankfurt/Main getroffen. Gemeinsam stimmten sich die Mediziner über die obligaten Qualitätskriterien für entsprechende Therapiezentren ab.

Im Konsens wurde ein Behandlungsablauf zur Betreuung der Kinder vor, während und nach der Applikation definiert. Die zunächst eher trivial scheinende intravenöse Therapie erfordert aus medizinischen, wissenschaftlichen, infrastrukturellen, organisatorischen und sozialen Gesichtspunkten ein sehr komplexes und zeitintensives Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Die definierten Qualitätskriterien der Behandlungsbedingungen erfüllen etwa 10-15 deutsche Therapiezentren. Ein wesentliches Anliegen der Kinderneurologen ist es, eine allgemein anerkannte und einheitliche Verlaufsdokumentation verpflichtend zu vereinbaren, um so dringend notwendige medizinische Langzeitdaten für dieses therapeutische Neuland zu sammeln.

Die neue Therapie erfordert außerdem eine neue Versorgungsform, die bislang in den Finanzierungsstrukturen der Krankenkassen noch nicht geklärt ist. Der Planungs-, Vor- und Nachsorgeaufwand wird außergewöhnlich hoch und für Neuromuskuläre Zentren ohne adäquate Zusagen der Krankenkassen zur Übernahme der Kosten für Medikament, Behandlung und insbesondere personelle Betreuung nicht machbar sein.

Die erforderlichen Aufwendungen im Behandlungsprozess werden nun mit aktuellen Kostendaten belegt, um die notwendige Finanzierungspauschale möglichst genau festlegen zu können und mit den Krankenkassen Regelungen zu treffen. Insgesamt wurde die enorme Wichtigkeit und Aktualität eines gemeinsamen Vorgehens für die Zolgensma®-Therapie unter den Ärzten, Behandlungszentren sowie Patientenvertretern, wie die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) betont.

Quelle: Pressemitteilung DGM

AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Mit ZOLGENSMA ®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.

Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen „gezeigt wie es richtig geht“. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.

Gelinktes Logo von zolgensma®

Oben steht New, darunter ein kleiner DNA Strang und das Wort zolgensma, darunter in Klammern der Schriftzug (onasemnogene abeparvovec-xioi) darunter noch der Schriftzug suspension for intravenous infusion
Offizielle Website von ZOLGENSMA®

ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern

Zitat aus AveXis Press Release:

Basel, 24. Mai 2019 – AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma ® (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im Überlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschließlich solcher, die bei der Diagnose prä-symptomatisch sind.

AveXis Press Release