EMA erklärt Prozess des Weg’s eines Medikaments „vom Labor zum Patient“

Die European Medicines Agency hat eine Broschüre herausgegeben, welche (sinngemäß übersetztes Zitat): „Die Reise eines durch die EMA zugelassenes Medikament – Vom Labor zum Patient beschreibt“. Derzeit nur in Englisch, sollte es eine deutsche Variante geben, wird diese hier ersetzt.

Englischsprachige Version hier downloadbar

AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Mit ZOLGENSMA ®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.

Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen „gezeigt wie es richtig geht“. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.

Gelinktes Logo von zolgensma®

Oben steht New, darunter ein kleiner DNA Strang und das Wort zolgensma, darunter in Klammern der Schriftzug (onasemnogene abeparvovec-xioi) darunter noch der Schriftzug suspension for intravenous infusion
Offizielle Website von ZOLGENSMA®

ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern

Zitat aus AveXis Press Release:

Basel, 24. Mai 2019 – AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma ® (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im Überlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschließlich solcher, die bei der Diagnose prä-symptomatisch sind.

AveXis Press Release

Spinraza zugelassen

Der Tag X.

Es gab ja schon länger immermal wieder Berichte über möglicherweise bald kommende erste Medikamente gegen die SMA. Beispiel Valproinsäure oder Olesoxime, aber leider ist da nichts draus geworden.

Mit Nusinersen, einem Antisense Oligonukleotid, mit dem Markennamen SPINRAZA® des Biotechnologieunternehmens Biogen ist nun zum allerersten mal ein Medikament verfügbar …. endlich! Nusinersen wirkt dabei auf das SMN2 Backup Gen und erhöht die Bildung des wichtigen SMN Proteins.

Die offizielle Pressemitteilung von Biogen zur Zulassung von SPINRAZA® zum ansehen und auch downloaden.