SRK-015 von Scholar Rock

Scholar Rock geht mit SRK-015, einen anderen Weg.  Es blockiert die Aktivierung von Myostatin und will so dafür sorgen, das die Muskelmasse nicht abnimmt. Wikipedia schreibt:

Myostatin ist ein Protein (Eiweiß), das im menschlichen oder tierischen Körper gebildet wird. Es hemmt das Muskelwachstum, sodass die Muskeln nicht unkontrolliert wachsen.

Die Theorie also ist klar, bzw. bestimmt für jeden vorstellbar was da passieren soll. Ich persönlich(kein Arzt) frage mich aber was das bringen soll wenn die Impulsübertragung, ohne die der Muskel nun mal keinen Zucker macht, nicht funktioniert. Folglich scheint das also warscheinlich eher als Zusatzmedikament gedacht zu sein? Also evtl. ein neuer Hoffnungschimmer bzw. Quasi Trostpflaster für das aufgegebene Olesoxime … auch wenn es das aus medizinischer Sicht nicht wirklich ist.

Quelle: https://www.scholarrock.com/pipeline/srk-015-for-sma/intro/

Olesoxime – Forschung wird eingestellt

Neben dem Prinzip aus dem SMN2 Gen die Proteine zu bilden, um durch dessen Erhöhung die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten, Beispiel Spinraza, oder die sich noch in Entwicklung befindlichen Ansätze wie RG7916  aus dem SMA-Programm von Roche und PTC Therapeutics oder AVXS-101 von AveXis/Novartis, gibt es noch andere Ansätze wie das ebenfalls von Roche stammende Olesoxime welches eher die Nerven schützen sollte. Es gab schon Theorien das wohl irgendwann mal beide Ansätze zusammen eine gute Behandlung der SMA ergeben könnten. Leider gab es im Laufe der Studie viele Höhen und Tiefen, sodas früher schon einmal ein kleiner Stop eingelegt wurde da es Komplikationen gab. Nun wird Olesoxime leider komplett eingestellt.

Hier das offizielle Statement dazu: Olesoxime-PG-update-May-2018