Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zur Behandlung zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet eine paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B die warscheinlich bekannteste Helpmichael“ sind seither von Elter initiiert worden die natürlich nun blanke Angst haben das ihr Kind das Alter von 2 Jahren überschritten hat bis die Zulassung in Europe vonstatten gegangen ist.

Die DGM und die Initiative SMA haben nun diesbezüglich einen offenen Brief an die European Medicines Agency geschrieben.

Die in deutsch übersetze Variante ist hier downloadbar

Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt)

Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird.

Die sekundären Ziele der Studie sind die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA intrathekal in höheren Dosen verabreicht wird. die Wirkung von Nusinersen zu untersuchen, das in höheren Dosen als die derzeit zugelassene Dosis bei Teilnehmern mit SMA verabreicht wird; und die Pharmakokinetik (en) (PK) von Nusinersen [Liquor cerebrospinalis (CSF) und Plasma] nach intrathekaler Verabreichung von Nusinersen in höheren Dosen an Teilnehmer mit SMA zu untersuchen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566

Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

Aufgrund der aktuellen Ereignisse, zur Spendenaktion Help Micheal und der Bestätigung der Krankenkasse, die Kosten als Einzelhärtefall zu übernehmen gibt die DGM eine aktuelle Pressemitteilung heraus.

Vorbereitung auf kostspielige Gentherapie dringend notwendig
DGM lud Neuropädiater zur gemeinsamen Sitzung und Definition eines möglichen Behandlungsablaufs

Durch den dramatischen Aufruf einer Familie für ihren kranken Sohn und die breite Unterstützung in der Öffentlichkeit übernimmt jetzt die Krankenkasse die Behandlungskosten für den kleinen Michael. Wie er kommen jedes Jahr jedoch weitere betroffene Babys zur Welt, doch für sie gibt es noch keine Entscheidung, ob und wie eine Behandlung stattfinden kann. Vielmehr ist die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) vom Pharmaunternehmen beantragt. Der Zeitpunkt einer Genehmigung ist noch nicht vorhersehbar. …………

DGM Pressemitteilung Zolgensma®