Studie für pflegende Angehörige

Aktuelle Studieninformation!

Befragung über das DMD/BMD- und SMA-Register zu den Auswirkungen schwerer chronischer Erkrankungen für pflegende Angehörige

Im Verlauf der letzten Jahre konnten das Klinikum der Universität München (Friedrich-Baur-Institut) in Zusammenarbeit mit neuromuskulären Spezialkliniken an Universitätsklinika aus ganz Deutschland insgesamt 8 Register (mit mehr als 5800 Teilnehmern!) für Patienten mit seltenen, meist hereditären, neuromuskulären Diagnosen etabliert werden. Im Rahmen dieses Netzwerks konnten schon viele Forschungsvorhaben realisiert werden! Ziel ist die Verbesserung der Patientenversorgungsqualität (www.treat-nmd.de).

Aktuell gibt es eine interessante, erstmalige Studie für pflegende Angehörige von Patienten mit humangenetisch gesicherter Diagnose einer Spinalen Muskelatrophie (SMA) oder einer Muskeldystrophie Duchenne oder Becker-Kiener (DMD oder BMD). Am Friedrich-Baur-Institut wird in Zusammenarbeit mit dem Lehrstuhl für Medizinmanagement und Versorgungsforschung der Universität Bayreuth dazu eine Befragungsstudie durchgeführt.

Nachdem in der vorangehenden Betrachtung wichtige Erkenntnisse darüber gewonnen werden konnten, welche finanzielle Belastung für den einzelnen Betroffenen durch die Erkrankung entsteht und wie sie sich auf Lebenssituation und -qualität der Betroffenen auswirkt, wird im Rahmen der aktuellen Studie die Situation der pflegenden Angehörigen in den Fokus gerückt. Schwerwiegende Erkrankungen mit chronischem Verlauf können eine enorme Herausforderung nicht nur für die Patienten selbst, sondern auch für Angehörige wie Eltern, Großeltern, Geschwister oder Partner bedeuten, insbesondere, wenn sie in den Pflegeprozess eingebunden sind. Die Forschung dazu steht noch am Anfang.

Gegenstand der Studie sind die Auswirkungen der Belastungen auf Angehörige durch Betreuung und Pflege und wie sie in finanzieller und gesundheitlicher Hinsicht zu bewerten sind, aber auch, wie z. B. Lebensqualität und Lebensplanung beeinflusst werden.

Damit steht die Lebenssituation der betroffenen Familien insgesamt im Vordergrund; es gilt herauszufinden, welche Schwierigkeiten im Alltag die größten Probleme bereiten, wie die Menschen individuell mit der Situation zurechtkommen aber auch, was als wertvoll empfunden wird.

Im Ergebnis der Studie sollen Möglichkeiten identifiziert werden, wie Familien in ihrer besonderen Situation noch besser geholfen werden kann. Es ist davon auszugehen, dass eine gezieltere Entlastung der Angehörigen sich auch positiv auf die Patienten auswirken wird. 

Herzlich eingeladen – zur freiwilligen Teilnahme –  sind alle volljährigen pflegenden Angehörigen von SMA-, DMD- und BMD-Patienten!

Es handelt sich um eine Befragungsstudie mittels anonymer Online-Fragebögen, die im Juni 2019 begonnen hat. 

Zur Teilnahme tragen Sie sich bitte im Patientenregister ein und wenden sich schriftlich an den u. g. Kontakt.

Voraussetzung ist eine definitive Diagnose einer der o. g. Erkrankungen (nicht der Verdacht), teilnehmen können alle volljährigen pflegenden Angehörigen. Das Einverständnis der Patientin/des Patienten, ihrer/seiner Betreuungsperson und/oder ihres/seines gesetzlichen Vertreters nach Lesen der Einladungsmail mit Patienteninformation wird vorausgesetzt.

DMD-/BMD- und SMA-Register

  • Leitung:                                           
  • Frau Prof. Dr. med. M. Walter, M.A.   
  • Registerkuratorin: Frau S. Thiele
  • Studienärztin für die Befragungsstudie:                          
  • Frau Priv.-Doz. Dr. med. Dr. phil.S. Krause
  • Friedrich-Baur-Institut
  • Klinikum der Universität München
  • Ziemssenstr. 1a
  • 80336 München
  • Tel.: 089 4400 57451
  • E-Mail:  dmd-register@med.uni-muenchen.de 

Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015

Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein.

– SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.
– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes und dauerhaftes Target-Engagement aufweist.
– Die endgültigen Ergebnisse der Phase-1-Studie werden im kommenden Jahr auf der jährlichen Cure SMA Konferenz vorgestellt.

Scholar Rock Pressemitteilung (automatsich übersetzt, geringfügig angepasst)