Studie für SMA 3 mit Amifampridinphosphat

Catalyst Pharmaceuticals startet Open Label Studie für SMA 3 Patienten in Italien.

Es geht dabei um Amifampridinphosphat, das eigentlich für LEMS unter dem Namen Amifampridine zugelassen wurde.

Erklärung zu Amifampridine bei Wikipedia

Storielink: Roche-Präsident Franz mahnt zur Differenzierung bei Preisbetrachtung

Zitat:

In den vergangenen Monaten war viel zu lesen über neue Medikamente und deren Preise. Manche einmalige Therapien sollen einen Millionenbetrag kosten. Wie der Roche-Präsident Christoph Franz im Interview mit der „Sonntagszeitung“ betont, muss man die Preise einzelner Medikamente von den Gesamtkosten für Medikamente unterscheiden.

Quelle: https://www.cash.ch/news/boersenticker-firmen/roche-praesident-franz-mahnt-zur-differenzierung-bei-preisbetrachtung-1270302

Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA

Unter folgendem öffentlichen Link zum „Gemeinsamen Bundesausschuss“ gibt es einen Fragebogen bezüglich des Newbornscreenings auf SMA, der auch von Privatpersonen(also wohl auch Patienten bzw. Eltern von minderjährigen Patienten) ausgefüllt werden kann. Ich denke, wenn ich das richtig interpretiere … dann kann man hier wohl ein wenig mit beitragen.

https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/3517/