2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Ergänzend zu diesem Artikel vom 9. August 2018 gibt es nun schon einen ersten Bericht des ICER

https://icer-review.org/announcements/icer-releases-draft-evidence-report-on-treatments-for-spinal-muscular-atrophy/

Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA

Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es erst bei Zulassung 100%ig sichere Informationen.

Zitat:

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) PRIME (PRIority MEdicines) für die im Zulassungsverfahren zugelassene orale Medizin Risdiplam (RG7916) des Unternehmens zur Behandlung von Menschen mit SMA vergeben hat.

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-12-17.htm

Google Translate übersetzt zur kleinen Hilfestellung.

Schnipseljagd ;) Risdiplam

Auf den aktuellen Kongressen der „World Muscle Society“ und der „Deutschen Gesellschaft für Neurologie“ hat Roche wohl neue Daten zu Risdiplam präsentiert.

Zitat:

„Patienten mit spinaler Muskelatrophie erreichen unter Roche Substanz Verbesserungen motorischer Funktionen und höhere Entwicklungsmeilensteine“

Aber leider will uns Roche da noch nichts weiter verraten. Der Inhalt ist aktuell nur medizinischem Personal vorbehalten. Ein paar Schnipsel mehr gibts noch auf der Seite der Initiative SMA. Man kann auf jeden Fall erkennen das es voran geht, was ja auch schonmal was Wert ist.

https://www.roche.de/medien/meldungen/patienten-mit-spinaler-muskelatrophie-erreichen-unter-roche-substanz-verbesserungen-motorischer-funktionen-und-hoehere-entwicklungsmeilensteine-4967.html