AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA® bei SMA Typ 1

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Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante Erreichung eines Meilensteins, im Vergleich zur unbehandelten natürlichen Vorgeschichte, was mit den Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1-START-Studie übereinstimmt. Einzelne Fallstudien von STR1VE aus der Biodistribution beim Menschen zeigten, mit Zolgensma beabsichtigte Ziele erfolgreich im zentralen Nervensystem (ZNS) transduzierten und eine weit verbreitete SMN-Expression bereitstellte, die mit Gewebe von nicht betroffenen Individuen vergleichbar war. Weitere Daten zeigten, dass 95 Prozent der Patienten, die im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms von Zolgensma und des Managed Access-Programms untersucht wurden, aufgrund erhöhter AAV9-Antikörpertiter von mehr als 1:50 nicht von der Behandlung ausgeschlossen wurden.

„Diese STR1VE-Daten bestätigen das, was in der entscheidenden Phase-1-START-Studie beobachtet wurde, einschließlich Tendenzen zum verlängerten Überleben und zum Erreichen von Meilensteinen, die in der natürlichen Geschichte der unbehandelten Krankheit nicht zu sehen waren“, sagte Olga Santiago, MD, Chief Medical Officer von AveXis. „Mit einer Patientenpopulation und den Baseline-Merkmalen, die eng mit der START-Studie übereinstimmen, bauen diese Daten auf den Beweisen auf, die die Verwendung von Zolgensma für SMA-Typ 1 unterstützen.“

Avexis.com http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2394698

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Spinraza jetzt auch in der Türkei

https://www.treatsma.uk/2019/03/turkey-starts-offering-spinraza-to-all/

Ayça Şahin mit Bruder Burak Can Şahin. Glücklich nun endlich auch in der Türkei SPINRAZA® zu bekommen.

Quelle: © Ayça Şahin and Burak Can Şahin

Merhaba ben Ayça Şahin. Ben ve erkek kardeşim Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Tip 3 hastalarıyız. Teşhisimiz konduğunda (14 yıl önce) bir tedavi yoktu ama annemiz bize bir tedavinin bulunacağına ve bizim o tedaviye erişeceğimize dair bize söz verdi. Aralık 2016’da, FDA Spinraza (Nusinersen) isimli ilacı tüm tip ve yaştaki SMA hastaları için onayladı. O zamandan beri SMA Benimle Yürü Derneği olarak yetkililerle, SGK (Türk Sosyal Sigortalar) ve Sağlık Bakanlığı ile görüştük. İlk olarak, 2017 yazında SMA Tip 1 hastaları için ilaç kullanıma sunuldu. Asla pes etmedik ve umudumuzu asla kaybetmedik. Nihayet, 1 Şubat 2019’dan itibaren, çocuk ve yetişkin SMA Tip 2 ve Tip 3 hastaları için de Spinraza (Nusinersen) ilacı SGK kapsamına alındı. Kendimizle gurur duyuyoruz ve tüm hastaların tedavilerine erişebilmelerini diliyoruz.

Hello, I am Ayça Şahin. I and my brother have Spinal Muscular Atrophy (SMA) Type 3. When we were diagnosed (14 years ago), there was no treatment but our mom promised us that a treatment will be available and we will have an access for it. In December 2016, FDA approved Spinraza (Nusinersen) for all types and all ages of SMA patients. Since then, as SMA Benimle Yürü Association, we talked to authorities, SGK (Turkish Social Insurance), and Minister of Health. First, the drug became available for SMA Type 1 patients in summer 2017. We never give up and we never lose our hope. Finally, starting from 1 February 2019, Spinraza (Nusinersen) became available for pediatric and adult SMA Type 2 and Type 3 patients. We are very proud of ourselves and we wish that all patients can have an access for their treatments.

Spinraza nun auch in China zugelassen

Zitat

CAMBRIDGE, Massachusetts, 28. Februar 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass SPINRAZA (Nusinersen) von der National Medical Products Association (NMPA) für die Behandlung von 5q-Rückenmark zugelassen wurde Muskelatrophie (SMA), wodurch die Präsenz des Unternehmens in China erweitert wird. 
Etwa 95 Prozent aller SMA-Fälle sind 5q-SMA-Fälle und damit die häufigste Form der Erkrankung. 
SPINRAZA ist die erste in China zugelassene Behandlung von SMA, einer führenden genetischen Todesursache bei Säuglingen, die durch fortschreitende, schwächende Muskelschwäche gekennzeichnet ist.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar

Storielink: „Selten“ heißt nicht „vergessen“

Auch das Online-Portal des vfa wartet mit ein paar interessanten Beiträgen zum gestrigen Rare Disease Day 2019 auf.

Zitat

„Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck.

Quelle: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen

Storielink: Seltene Erkrankungen

Anläßlich des heutigen, diesjährigen Rare Disease Days erschien mit Unterstützung von Biogen, in der FAZ, ein Verlagsspecial mit mehreren Beiträgen zum Thema seltene Erkrankungen

Fortschritte in der spinalen Muskelatrophie

Fr. Dr. med. Claudia Diana Wurster, Fachärztin in der Neurologie der Uniklinik Ulm berichtet über die Fortschritte der medikamentösen Behandlungen der spinalen Muskelatrophie.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9jzzf

„Das Wichtigste im Leben mit Behinderung sind Ziele und Träume“

Von Anna Seidinger: Ein Gespräch mit Herrn Matthias Küffner der selbst mit SMA lebt.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k006

Genetische Diagnostik liefert essentielles Wissen

Ein Fachartikel von Prof. Dr. Carsten Bergmann:

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k00m

Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.

Zitat:

Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne

http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial

Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019.

SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.