Seit Juni/Juli 2017 gibt es in Europa ein erstes Medikament zur Behandlung der SMA. Weitere sind in Entwicklung. Hier eine kleine Auflistung aktuell verfügbarer, sowie sich in weitem Forschungsstadium befindlichen, oder sonstig ausgewählten, interessanten Medikamenten zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie.

SPINRAZA® des Biotechnologieunternehmens BIOGEN

Wurde am 1. Juni 2017 von der European Medicines Agency für den europäischen Markt zugelassen und ist somit das erste Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie.

ZOLGENSMA® ehemals AVXS-101 von AveXis, einem Unternehemen von Novartis

Ist mittlerweile in EU, USA und Japan zur Zulassung eingereicht. Ein Medikament welches, beim SMN1 Gen ansetzt.

Risdiplam® ehemals RG7916 von Roche und PTC

Ebenso ein noch in Entwicklung befindliches Medikament, zur oralen Einnahme welches die Proteinproduktion vom SMN2 Backup-Gen beeinflußt um diese erhöhen.

SRK-015 von Scholar Rock

Ebenso noch in Entwicklung befindlich, soll hier die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.

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