Storielink: „Selten“ heißt nicht „vergessen“

Auch das auf Online-Portal des vfa wartet mit ein paar interessanten Beiträgen zum gestrigen Rare Disease Day 2019 auf.

Zitat

„Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck.

Quelle: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen

Storielink: Seltene Erkrankungen

Anläßlich des heutigen, diesjährigen Rare Disease Days erschien mit Unterstützung von Biogen, in der FAZ, ein Verlagsspecial mit mehreren Beiträgen zum Thema seltene Erkrankungen

Fortschritte in der spinalen Muskelatrophie

Fr. Dr. med. Claudia Diana Wurster, Fachärztin in der Neurologie der Uniklinik Ulm berichtet über die Fortschritte der medikamentösen Behandlungen der spinalen Muskelatrophie.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9jzzf

„Das Wichtigste im Leben mit Behinderung sind Ziele und Träume“

Von Anna Seidinger: Ein Gespräch mit Herrn Matthias Küffner der selbst mit SMA lebt.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k006

Genetische Diagnostik liefert essentielles Wissen

Ein Fachartikel von Prof. Dr. Carsten Bergmann:

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k00m

Storielink „Gentherapie: Hürden nehmen“

Dieser am 19. November 2018 veröffentlichter Artikel, ist nun heute am 06. Februar 2019 in einer neuen übersetzten Version auf den deutschen Seiten von Novartis veröffentlich worden.

Brain Kaspar spricht über die Entwicklung einer Gentherapie (jetzt bekannt als ZOLGENSMA), für die Behandlung der SMA

Quelle: Novartis (https://www.novartis.de/stories/entdecken/gentherapie-huerden-nehmen)

Storielink: Roche-Präsident Franz mahnt zur Differenzierung bei Preisbetrachtung

Zitat:

In den vergangenen Monaten war viel zu lesen über neue Medikamente und deren Preise. Manche einmalige Therapien sollen einen Millionenbetrag kosten. Wie der Roche-Präsident Christoph Franz im Interview mit der „Sonntagszeitung“ betont, muss man die Preise einzelner Medikamente von den Gesamtkosten für Medikamente unterscheiden.

Quelle: https://www.cash.ch/news/boersenticker-firmen/roche-praesident-franz-mahnt-zur-differenzierung-bei-preisbetrachtung-1270302

2018 ein kleiner Rückblick

April

Mai

Juni

  • Olesoxime wurde leider aufgegeben.
  • RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam.

Juli

  • Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA.
  • Fall-Bericht zu möglicher erhöhter Gefahr einer Ketoazidose bei SMA wird veröffentlich.
  • Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte gibt Rote-Hand Brief Warnung auf Grund eines Hydrozephalus Verdachtes zu Spinraza aus. Zum Glück bis heute aber nicht bestätigt!

Oktober

November

Dezember

Laßt uns gespannt ins neue Jahr blicken! Hoffen wir das uns Novartis/AveXis dann mit neuen Informationen zu ZOLGENSMA sowie Roche zu Risdiplam erfeuen wird 😉

Ein gutes Neues dann! ✌️