Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

Vermutlich … so leite ich das mal davon ab, scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche „Mechanismen“ zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen?

Zitat: (Zitatnahe Übersetzung)

BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel

Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA

Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es erst bei Zulassung 100%ig sichere Informationen.

Zitat:

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) PRIME (PRIority MEdicines) für die im Zulassungsverfahren zugelassene orale Medizin Risdiplam (RG7916) des Unternehmens zur Behandlung von Menschen mit SMA vergeben hat.

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-12-17.htm

Google Translate übersetzt zur kleinen Hilfestellung.

Schnipseljagd ;) Risdiplam

Auf den aktuellen Kongressen der „World Muscle Society“ und der „Deutschen Gesellschaft für Neurologie“ hat Roche wohl neue Daten zu Risdiplam präsentiert.

Zitat:

„Patienten mit spinaler Muskelatrophie erreichen unter Roche Substanz Verbesserungen motorischer Funktionen und höhere Entwicklungsmeilensteine“

Aber leider will uns Roche da noch nichts weiter verraten. Der Inhalt ist aktuell nur medizinischem Personal vorbehalten. Ein paar Schnipsel mehr gibts noch auf der Seite der Initiative SMA. Man kann auf jeden Fall erkennen das es voran geht, was ja auch schonmal was Wert ist.

https://www.roche.de/medien/meldungen/patienten-mit-spinaler-muskelatrophie-erreichen-unter-roche-substanz-verbesserungen-motorischer-funktionen-und-hoehere-entwicklungsmeilensteine-4967.html

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

FDA nimmt BLA zu AVXS-101 (ZOLGENSMA) an und teilt Priority Review zu

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Präklinische Daten zu SRK-015

Präklinische Daten zum klinischen Nutzen von SRK-015 veröffentlicht.

Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin „Human Molecular Genetics„, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015.

SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie.  Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.

Als kleine Hilfe wieder ein Link der Publication direkt über Google-Translate

Storielink

Forschungsdirektorien Suerie Moon, über neue Strategien zur Preispolitik schwierig zu finanzierenden Medikamenten.

Die hohen Preise der Medikamente zur Behandlung der SMA, sowie auch für anderere Krankheiten haben in den letzten Tagen, angestoßen durch den angeschlagenen Preis von 3.5 Millionen Euro für AVXS-101, viele Diskussionen ausgelößt. In einem Online-Artikel der Österreicher Zeitung „DerStandard“ , schlägt Forschungsdirektorien Suerie Moon, eine bekannte Größe im Bereich der Preispolitik der USA hier neue Strategien vor.

https://derstandard.at/2000091905985/Wie-der-Kampf-um-faire-Arzneimittelpreise-gelingen-kann

Quelle: DerStandart